Novo medicamento suaviza sintomas da Distrofia Muscular de Duchenne
A pouco mais de um mês do Dia Mundial para a Sensibilização e Consciencialização da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), que se assinala a 7 de setembro, o presidente da Associação Portuguesa de Neuromusculares (APN), o Dr. Joaquim Brites, vem chamar a atenção das autoridades públicas de Saúde para a falta de acesso a um medicamento que evita que estes doentes percam qualidade de vida.
Hereditária e degenerativa, a DMD é uma doença neuromuscular altamente incapacitante, que afeta, principalmente, indivíduos do sexo masculino. Rara e muito grave, a DMD ainda não tem cura. No entanto, e segundo um comunicado enviado pela APN, há tratamentos que suavizam os sintomas e proporcionam um crescimento mais harmonioso, conduzindo a uma melhor qualidade de vida do seu portador.
Na Europa, o primeiro medicamento destinado a doentes com a mutação "Non Sense" já recebeu aprovação condicional por parte da Agência Europeia do Medicamento (EMA). Para o presidente da APN, a espera pela aprovação do único medicamento disponível para esta patologia, em Portugal, pode levar a que algumas crianças atingidas percam a marcha mais prematuramente do que seria desejável.
A DMD caracteriza-se pela degeneração da membrana que envolve a célula muscular. Trata-se de uma doença rara, genética e progressiva que afeta todos os músculos do corpo e que atinge mais de 250 mil pessoas em todo o mundo. A esmagadora maioria são crianças do sexo masculino.